Um dos medicamentos mais caros do mundo passa a ser oferecido pelo SUS a partir desta segunda-feira (24), em 18 estados. Trata-se da terapia genética para a Atrofia Muscular Espinhal (AME) tipo 1 com o remédio Zolgensma, que na rede particular custa em média R$ 7 milhões.
O acordo entre o Ministério da Saúde e a Novartis, fabricante do Zolgensma, introduz um modelo de compartilhamento de risco. O pagamento é condicionado aos resultados terapêuticos observados nos pacientes. Um protocolo que será publicado nos próximos dias vai orientar como será feita a assistência aos pacientes.
Para a implementação da terapia, o Ministério da Saúde e a Novartis estão preparando a qualificação das equipes em 28 serviços de referência para o tratamento de AME no SUS. O acompanhamento dos pacientes tratados com Zolgensma será realizado por um comitê permanente, com resultados monitorados por 5 anos.
O tratamento estará disponível nos seguintes estados: Alagoas, Bahia, Ceará, Distrito Federal, Espírito Santo, Goiás, Minas Gerais, Mato Grosso, Pará, Paraíba, Pernambuco, Piauí, Paraná, Rio de Janeiro, Rio Grande do Norte, Rio Grande do Sul, Santa Catarina e São Paulo.
A AME é uma doença rara que afeta os movimentos do corpo e também a respiração. Ela interfere na capacidade de produzir uma proteína essencial para a sobrevivência dos neurônios motores, responsáveis pelos gestos voluntários vitais simples do corpo, como respirar, engolir e se mover. A doença não tem cura e as terapias existentes tendem a estabilizar a progressão da doença. Segundo dados do IBGE, entre os 2,8 milhões de nascidos vivos em 2023, estima-se que 287 tenham AME.
O Zolgensma é a primeira terapia gênica incorporada ao SUS para crianças de até 6 meses de idade que não estejam com a ventilação mecânica invasiva acima de 16 horas por dia.
Antes de o SUS ofertar tecnologias para AME tipo I, crianças com a doença tinham alta probabilidade de morte antes dos 2 anos de idade. Com o tratamento, crianças com AME podem ter avanços motores, como capacidade de engolir e mastigar, sustentação do tronco e sentar sem apoio.
